La investigación oncológica ha permitido entender mejor la enfermedad, desarrollar nuevas técnicas diagnósticas y poner al alcance de pacientes y médicos nuevas terapias y fármacos más seguros, específicos y dirigidos a combatir cada uno de los distintos tipos de cáncer descritos.
No es necesario insistir en el ampliamente conocido hecho de que los nuevos estudios histopatológicos, plataformas genéticas y métodos de estudio y caracterización de un tumor permiten hoy en día tratar a cada paciente de una forma más individualizada y específica que hace unos años. Indiscutiblemente ello ha llevado a mejorar enormemente las expectativas de curación o cronificación del cáncer en muchos casos.
¿Por qué es importante participar en un ensayo clínico?
El ensayo clínico en oncología sirve para resolver dudas sobre aspectos de la enfermedad, como formas de prevención, diagnóstico, tratamiento y efectos sobre la calidad de vida. Toda esta investigación ha permitido entender mejor la enfermedad, desarrollar nuevas técnicas diagnósticas y poner al alcance de pacientes y médicos nuevas terapias y fármacos más seguros, específicos y dirigidos a combatir cada uno de los distintos tipos de cáncer descritos, desarrollando así nuevas formas de luchar contra el cáncer.
Participar en un ensayo clínico ofrece al paciente la posibilidad de beneficiarse de aquellos tratamientos novedosos que se encuentran en investigación.
ENSAYOS FASE I
ALL SOLID TUMORS
AMX-818-001 NCT05356741. A Phase1, Multicenter,Open-Label, First-in-Human Study of the Safety and Pharmacokinetics of AMX-818 Alone and in Combination with Pembrolizumab in Participants with Locally Advanced or Metastatic HER2-Expressing Cancers. Dr. Alonso. LINK: AMX-818-001
ASND0029 NCT05081609. TransCon IL-2 β/γ +/- TransCon TLR7/8 Agonist +/- Pembrolizumab +/- Chemotherapy. PATIENT POPULATION – COHORT 3: Platinum-Resistant Ovarian Cancer (on hold) COHORT 4: Post-PD1 Metastasic Melanoma COHORT 5: Metastasic Cervical Cancer (CLOSED) COHORT 6: Neoadyuvant Melanoma COHORT 7: Neoadyuvant NSCLC COHORT 8: NSCLC Post anti PDL-1 COHORT 9: SCLC Post Anti PDL-1. PRIOR LINES – PART 3: Cohort 3/ 4: no limit Cohort 6/ 7: None Cohort 8 / 9: anti PDL PART 4: No > 2L or tx for locally advanced, unresectable, recurrent or metastasic disease. PART 4: Do2 (Step-up priming dosing) & Do3 (primed dosing). Dr. Saavedra
CFT1946-1101 NCT05668585. CFT1946 (BRAF-V600 inhibitor) +/- Trametinib +/- Cetuximab. PATIENT POPULATION – All solid tumors 1. Melanoma (also in expansion), NSCLC, CRC. 2. Anaplastic thyroid and Other tumors (non-CNS). 3. Combination (CFT1946+ cetuximab): CRC PRIOR LINES – BRAF V600 MUT patients 1. ≥ 2L with at least 1 BRAF inhibitor (if available) including IO (in CRC only if MSI- H) 2. Anaplastic thyroid and other tumors (non-CNS): ≥ 1L 3. Standard of care +BRAF inhibitor (if available). Max 4 previous lines. Dr. Saavedra.
IMC-F106C-101 NCT04262466. IMC-F101 (Soluble TCR) +/- Another agent. PATIENT POPULATION – Monotherapy expansion: NSCLC (Adeno or Squamous), Serous Ovarian Carcinoma. PRIOR LINES – At least 1 prior line of chemotherapy for the metastatic setting. Dr. Saavedra.
ITF/3756/01. ITF3756 (Selective HDAC 6 inhibitor). PATIENT POPULATION – All solid tumors. PRIOR LINES – Standard therapy. No limit of prior lines. Dr. Racca.
JK08.1.01 NCT05620134. A Phase 1/2, Multicenter, Open Label, Dose Escalation & Dose Expansion Study of JK08, an IL-15 Antibody Fusion Protein Targeting CTLA-4, in Patients with Unresectable Locally Advanced or MetastaticCancer. Dr. Saavedra. LINK: JK08.1.01
MS201924_0020 NCT05396833. An Open-label, Multicenter Phase Ib Study of the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetic / Pharmacodynamic Profile of the ATR Inhibitor M1774 in combination with DNA Damage Response Inhibitors or Immune Checkpoint Inhibitors in Patients with Metastatic or Locally Advanced Unresectable Solid Tumors. Dr. Garralda LINK: MS201924_0020
PMV-586-101 NCT04585750. PI14586. PATIENT POPULATION – Ovarian platinum resistant, lung, breast, endometrial cancer and other solid tumors (TP53 Y220C mut). PRIOR LINES – Standard therapy. Dr. Garralda.
SGNB6A NCT04389632. SGNB6A+ pembrolizumab SGNB6A monotherapy (NSCLC 2L/3L without previous docetaxel). PATIENT POPULATION – NSCLC (PDL1 TPS/EGFR/ALK status mandatory). HNSCC (PDL1 CPS status mandatory). PRIOR LINES – Advanced NSCLC PDL1 TPS <1 or >1 % ( treatment naive/first line IO naive or not).NSCLC without previous docetaxel. HNSCC (PDL1 CPS >1% treatment naive). Dr. Saavedra.
TAK-280-1501 NCT05220098. TAK-280 (T-cell engaging bispecific antibody targeting B7-H3). PATIENT POPULATION – All solid tumors. PRIOR LINES – Standard therapy. No limit of prior lines. Dr. Saavedra.
TT-CSP-001. TT125-802 (CBP/p300 bromodomain inhibitor). PATIENT POPULATION – All solid tumors. PRIOR LINES – Standard therapy. Dr. Garralda.
ZL-1218-001 NCT05859464. ZL1218 (CCR8 inhibitor) + Pembrolizumab. PATIENT POPULATION – All solid tumors. PRIOR LINES – ICI with partial response, complete response or stability of 4 month at least. Dr. Alonso.
BREAST CANCER
PMV-586-101 NCT04585750. PI14586. PATIENT POPULATION – Breast Cancer (TP53 Y220C mut). PRIOR LINES – Standard therapy. Dr. Garralda.
TOS-358-001 NCT05683418. TOS-358 (PIK3CA inhibitor). PATIENT POPULATION – Breast Luminal Cancer with PIK3CA mutation. PRIOR LINES – Standard therapy. Dr. Racca.
GYNAECOLOGICAL TUMORS
ASND0029 NCT05081609. TransCon IL-2 β/γ +/- TransCon TLR7/8 Agonist +/- Pembrolizumab +/- Chemotherapy. PATIENT POPULATION – Cohort 3: Platinum-Resistant Ovarian Cancer (on hold). PRIOR LINES – Cohort 3: no limit. Dr. Saavedra.
IMC-F106C-101 NCT04262466. IMC-F101 (Soluble TCR) +/- Another agent. PATIENT POPULATION – Monotherapy expansion: Serous Ovarian Carcinoma. PRIOR LINES – At least 1 prior line of chemotherapy for the metastatic setting. Dr. Saavedra.
MS201924_0020 NCT05396833. M1774 (ATR inhibitor) + M4076 (ATM inhibitor). PATIENT POPULATION – Part A3: Endometrial Cancer (ARIAD1A mut). PRIOR LINES – Standard therapy. No limit prior lines. Dr. Saavedra.
PMV-586-101 NCT04585750. PI14586. PATIENT POPULATION – Ovarian platinum resistant and Endometrial Cancer (TP53 Y220C mut). PRIOR LINES – Standard therapy. Dr. Garralda.
TOS-358-001 NCT05683418. TOS-358 (PIK3CA inhibitor). PATIENT POPULATION – Endometrial Tumor with PIK3CA mutation. PRIOR LINES – Standard therapy. Dr. Racca.
NSCLC & SCLC
AMG20210104 NCT05325866. Bemarituzumab (AMG552). PATIENT POPULATION – Lung Adenocarcinoma (FGFR2b amplified with central pre screening IHC). PRIOR LINES – Standard therapy. Dr. Saavedra.
ASND0029 NCT05081609. TransCon IL-2 β/γ +/- TransCon TLR7/8 Agonist +/- Pembrolizumab +/- Chemotherapy. PATIENT POPULATION – COHORT 7: Neoadyuvant NSCLC COHORT 8: NSCLC Post anti PDL-1 COHORT 9: SCLC Post Anti PDL-1. PRIOR LINES – Cohort 7: None Cohort 8 / 9: anti PDL1. Dr. Saavedra.
CFT1946-1101 NCT05668585. CFT1946 (BRAF-V600 inhibitor) +/- Trametinib. PATIENT POPULATION – NSCLC. PRIOR LINES – BRAF V600 MUT patients ≥ 2L with at least 1 BRAF inhibitor including IO. Dr. Saavedra.
IMC-F106C-101 NCT04262466. IMC-F101 (Soluble TCR) +/- Another agent. PATIENT POPULATION – Monotherapy expansion: NSCLC (Adeno or Squamous). PRIOR LINES – At least 1 prior line of chemotherapy for the metastatic setting. Dr. Saavedra.
mRNA-4359-P101 NCT05533697. mRNA-4359 (IDO/PD-L1 vacine mRNA + Pembrolizumab). PATIENT POPULATION – NSCLC (PDL1 >50%). PRIOR LINES – Standard therapy (No prior lines for the metastatic setting). Dr. Racca.
PMV-586-101 NCT04585750. PI14586. PATIENT POPULATION – Lung (TP53 Y220C mut). PRIOR LINES – Standard therapy. Dr. Garralda.
SGNB6A NCT04389632. SGNB6A+ pembrolizumab SGNB6A monotherapy (NSCLC 2L/3L without previous docetaxel. PATIENT POPULATION – NSCLC (PDL1 TPS/EGFR/ALK status mandatory). PRIOR LINES – Advanced NSCLC PDL1 TPS <1 or >1 % ( treatment naive/first line IO naive or not).NSCLC without previous docetaxel. Dr. Saavedra.
XmAb717-06 NCT06173505. Vudalimab (Bispecific PD-1 x CTLA-4) + Carboplatino + Pemetrexed. PATIENT POPULATION – NSCLC (PDL1 < 50%). PRIOR LINES – First line of metastasic disease. Dr. Alonso.
HEAD & NECK CANCER
SGNB6A NCT04389632. SGNB6A+ pembrolizumab SGNB6A monotherapy (NSCLC 2L/3L without previous docetaxel). PATIENT POPULATION – HNSCC (PDL1 CPS status mandatory). PRIOR LINES – HNSCC (PDL1 CPS >1% treatment naive). Dr. Saavedra.
COLORECTAL CANCER
CFT1946-1101 NCT05668585. CFT1946 (BRAF-V600 inhibitor) +/- Trametinib +/- Cetuximab. PATIENT POPULATION – CRC. PRIOR LINES – BRAF V600 MUT patients ≥ 2L with at least 1 BRAF inhibitor including IO (in CRC only if MSI- H) Combination: Standard of care +BRAF inhibitor (if available). Max 4 previous lines. Dr. Saavedra.
UROTHELIAL CANCER
TOS-358-001 NCT05683418. TOS-358 (PIK3CA inhibitor). PATIENT POPULATION – Urothelial with PIK3CA mutation. PRIOR LINES – Standard therapy. Dr. Racca.
TYR300-101 NCT05544552. TYRA-300 (Selective inhibitor FGFR3). PATIENT POPULATION – Urothelial cancer with no prior FGFR inhibitors. PRIOR LINES – Standard therapy. Dr. Racca.
UR001 NCT05375903. A Phase 1, Open-label, Dose-escalation Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of UGN-301 (zalifrelimab) Administered Intravesically as Monotherapy and in Combination withOther Agentsin Patients withRecurrent Non-muscle Invasive Bladder Cancer (NMIBC). Dr. Racca LINK: UR001
OTHER TYPES OF CANCER
ASND0029 NCT05081609. TransCon IL-2 β/γ +/- TransCon TLR7/8 Agonist +/- Pembrolizumab +/- Chemotherapy. PATIENT POPULATION – Cohort 4: Post-PD1 Metastasic Melanoma Cohort 6: Neoadyuvant Melanoma. PRIOR LINES – Cohort 4: no limit Cohort 6: None. Dr. Saavedra.
AMX-500-001 NCT05997615. AMX-500 (TCR PSMA). PATIENT POPULATION – Mrcpc. PRIOR LINES – second-generation androgen-inhibitor and > 1 prior taxane. Dr. Racca.
CFT1946-1101 NCT05668585. CFT1946 (BRAF-V600 inhibitor) +/- Trametinib +/- Cetuximab. PATIENT POPULATION – 1. Melanoma 2. Anaplastic thyroid and Other tumors (non-CNS). PRIOR LINES – BRAF V600 MUT patients 1. ≥ 2L with at least 1 BRAF inhibitor including IO. 2. Anaplastic thyroid and other tumors (non-CNS): ≥ 1L. Dr. Saavedra.
FS222-19202 NCT04740424. FS222 (bispecific IgG1 Ab for CD137 and PD-L1 receptors). PATIENT POPULATION – Melanoma. PRIOR LINES – Max 2 prior lines IO naive (pdl1 TPS 0-49%)or Previous ICB (max 1 previous IO) : anti-PD-1, anti-PD-L1, and/or CTLA-4 with SD, PR or CR. Exclusion: Previous pretreated with CD137, OX40, GITR antagonist…). Dr. Alonso.
mRNA-4359-P101 NCT05533697. mRNA-4359 (IDO/PD-L1 vacine mRNA + Pembrolizumab). PATIENT POPULATION – Advanced Melanoma. PRIOR LINES – Standard therapy (No prior lines for the metastatic setting). Dr. Racca.
MS201924_0020 NCT05396833. M1774 (ATR inhibitor) + M4076 (ATM inhibitor). PATIENT POPULATION – Part A2: mCRPC (ATM mut). PRIOR LINES – Standard therapy. No limit prior lines. Dr. Garralda.
OMX-0407-101 NCT05826600. OMX-0407 (SIK 2 and 3 inhibitor). PATIENT POPULATION – Angiosarcoma and Renal Cancer (Clear Cell). PRIOR LINES – Standard therapy. No limit prior lines. Dr. Garralda.
IMC-F106C-101 NCT04262466. IMC-F101 (Soluble TCR) +/- Another agent. PATIENT POPULATION – Monotherapy expansion: NSCLC (Adeno or Squamous), Serous Ovarian Carcinoma. PRIOR LINES – At least 1 prior line of chemotherapy for the metastatic setting. Dr. Saavedra.
MAMA
Fase III
- Estudio EMBER4_J2J-MC-JZLH:
Estudio de fase III, aleatorizado, abierto, en el que se compara la administración adyuvante de Imlunestrant versus terapia endocrina adyuvante estándar en pacientes que recibieron previamente de 2 a 5 años de terapia endocrina adyuvante para el cáncer de mama temprano ER+, HER2- con un mayor riesgo de recurrencia.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05514054
Principal investigador: Dr. Jesús Soberino
- Estudio HARMONIA_Solti 2101:
Estudio de fase III, multicéntrico, abierto, de Ribociclib vs. Palbociclib en pacientes con cáncer de mama, metastásico, con receptor hormonal positivo/HER2 negativo/HER2-E.
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05207709
Principal investigador: Dr. Fabricio Racca
- Estudio DYNASTY-Breast02:
Estudio de fase 3, aleatorizado, multicéntrico y abierto de DB-1303 frente a quimioterapia elegida por el investigador en pacientes con cáncer de mama metastásico con receptor hormonal positivo (HR+) y bajo receptor del factor de crecimiento epidérmico humano 2 (HER2 low) cuya enfermedad ha progresado con terapia endocrina (TE).
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06018337
Principal investigador: Dr. Álvaro Rodríguez Galindo
PULMON
Fase II
- Estudio DS8201-A-U106:
Estudio de fase 1b, multicéntrico, de dos partes, abierto de Trastuzumab Deruxtecan, un conjugado de anticuerpo y fármaco Anti-Receptor 2 del factor de crecimiento epidérmico humano (HER2), en combinación con Pembrolizumab, un anticuerpo anti-PD-1, en sujetos con cáncer de mama o de pulmón de células no pequeñas (NSCLC) localmente avanzado/metastásico. (SOLO ABIERTO PARA COHORTE DE PULMON)
https://clinicaltrials.gov/study/NCT04042701
Principal investigador: Dr. Jesús Soberino
- Estudio TRUST II_ AB-106-G208:
Estudio en fase II abierto, de un solo grupo y multicéntrico para evaluar el efecto antitumoral y la seguridad de Taletrectinib en pacientes con CPNM ROS1 positivo avanzado o metastásico y otros tumores sólidos.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT04919811
Principal investigador: Dr. Álvaro Rodríguez Galindo
- Estudio REZILIENT 2_TAS6417-201:
Ensayo de cohorte global multicéntrico, de etiqueta abierta, fase 2b, para evaluar la seguridad y eficacia de Zipalertinib en pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas localmente avanzado o metastásico con inserciones del exón 20 y mutaciones del receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR) poco comunes, únicas o compuestas.
https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05967689
Principal investigador: Dra. Florencia García Casabal
Fase III
- Estudio REZILIENT 3_TAS6417-301:
Ensayo multicéntrico global, de fase III, aleatorizado, controlado, abierto, para evaluar la eficacia y seguridad de Zipalertinib más quimioterapia versus quimioterapia sola, en pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas (NSCLC) no escamoso, localmente avanzado o metastásico, no tratado previamente, con cáncer Mutaciones de inserción (ex20ins) del exón 20 del Receptor del Factor de Crecimiento Epidérmico (EGFR).
https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05973773
Principal investigador: Dra. Florencia García Casabal
- Estudio EUCALIPTUS_AMGEN 20230127:
Estudio aleatorizado, doble ciego para comparar la farmacocinética entre ABP 234 y Keytruda® (Pembrolizumab) en sujetos con cáncer de pulmón no microcítico, no escamoso, en estadio temprano, como tratamiento adyuvante después de la resección y la quimioterapia basada en platino.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06430866
Principal investigador: Dra. Florencia García Casabal
- Estudios MARIGOLD_AMGEN 20210033:
Estudio aleatorizado, doble ciego para comparar la eficacia, farmacocinética, seguridad e inmunogenicidad entre ABP 234 y Keytruda® (Pembrolizumab) en sujetos con cáncer de pulmón de células no pequeñas no escamoso avanzado o metastásico.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06311721
Principal investigador: Dra. Florencia García Casabal
- Estudio HARMONI-3_SMT112-3003:
Estudio de fase 3 aleatorizado, controlado y multirregional de Ivonescimab combinado con quimioterapia frente a Pembrolizumab combinado con quimioterapia para el tratamiento de primera línea del cáncer de pulmón de células no pequeñas escamoso metastásico.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05899608
Principal investigador: Dra. Florencia García Casabal
- Estudio GALAXIES LUNG 301_GSK 213823:
Estudio de fase 3, aleatorizado, multicéntrico, doble ciego para investigar la seguridad y eficacia de Belrestoug en combinación con Dostarlimab en comparación con placebo en combinación con Pembrolizumab en participantes con cáncer de pulmón de células no pequeñas PD-L1, localmente avanzado o metastásico, no tratado previamente, irresecable.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06472076
Principal investigador: Dra. Florencia García Casabal
CABEZA Y CUELLO
Fase II
- Estudio GALAXIES 202:
Estudio de plataforma de fase II, aleatorizado, abierto, que utiliza un protocolo maestro para evaluar nuevas combinaciones de inmunoterapia como tratamiento de primera línea en participantes con carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello positivo para PD-L1 recurrente/metastásico.
https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06062420
Principal investigador: Dra. Florencia García Casabal
Fase III
- Estudio JADE_GSK221530:
Estudio de fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar Dostarlimab como terapia secuencial después de quimio-radiación en participantes con carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello localmente avanzado no resecado.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06256588
Principal investigador: Dra. Florencia García Casabal
VARIOS
- Estudio PROCLAIM _AMGEN 20170770:
Estudio de fase 3 aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego de Romiplostim para el tratamiento de la trombocitopenia inducida por quimioterapia en pacientes que reciben quimioterapia para el tratamiento del cáncer de pulmón no microcítico (NSCLC), Cáncer de Ovario y Cáncer de Mama.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT03937154
Principal investigador: Dr. Fabricio Racca
Los profesionales médicos y el equipo de enfermería que conforman la Unidad de Ensayos Clínicos del IOB Instituto de Oncología son pioneros en el diseño y desarrollo de ensayos clínicos. En la práctica, esto significa que algunos de los últimos avances tecnológicos, científicos y terapéuticos han surgido del IOB Instituto de Oncología, estando por lo tanto sometidos a una constante evolución.
Somos un centro líder en investigación. Gracias a nuestro completo programa de ensayos clínicos, los pacientes pueden recibir los tratamientos más avanzados.
¿Para qué sirven los ensayos clínicos en oncología?
Los ensayos clínicos son estudios que ponen a prueba nuevos tratamientos para ver su efectividad y seguridad comparados con el tratamiento considerado estándar en ese momento.
Os presentamos a la Unidad de ensayos clínicos oncológicos que está integrado por un equipo de profesionales comprometidos con el avance científico y con la posibilidad de ofrecer a nuestros pacientes tratamientos a los que no se pueda acceder en cualquier otro lugar, ofreciéndoles la oportunidad de participar en ensayos clínicos desde la Fase 1 a la Fase 4.
Dra. Elvira Buxó Orra , Oncóloga Médica – Unidad de Tumores Gastrointestinales y Neuroendócrinos. Dr. Jose Luis Cuadra Urteaga, Oncólogo Médico – Unidad de Tumores Gastrointestinales y Neuroendócrinos. Dr. Fabricio Racca Bussano, Director Médico Asistencial. Sara Lamarca Hasler, Enfermera/ Coordinadora de Ensayos Clinicos. Dr. Jesus Soberino García, Oncólogo Médico – Unidades de Cáncer de Mama y Cáncer de piel. Natalia Velázquez, Coordinadora de Ensayos Clínicos. Pere Costa, Equipo de Programación. Montserrat Albà i Carnicé, Enfermera de Ensayos Clínicos. Dra. Daniela Camacho, Oncóloga Médica – Unidad de Cáncer de Mama. Nuria Máñez López, Enfermera de Ensayos Clínicos. Dra. María Florencia García Casabal, Oncóloga Médica – Unidades de Cancer de Pulmón y Cancer de Cabeza y Cuello. Dr. Álvaro Rodríguez Galindo, Oncólogo Médico – Unidades de Cáncer de Mama y Cáncer de Pulmón.
Fase 1
Ensayo clínico de fase I: En los estudios de fase I suele estudiarse la toxicidad del fármaco(acontecimientos adversos) y su farmacocinética y su farmacodinamia en un número relativamente reducido (entre 30 y 100) de voluntarios sanos o pacientes en patologías como el cáncer. La fase I de investigación clínica suele durar entre 9 y 18 meses.
El Grupo Quirónsalud ha puesto en marcha dos nuevas unidades de ensayos clínicos de fase I gracias al acuerdo alcanzado con NEXT Oncology, empresa estadounidense líder en el desarrollo de este tipo de ensayos. Más información.
Fase 2
Ensayo clínico de fase II: En los ensayos clínicos de fase II suelen buscarse indicios de eficacia y la gama de dosis terapéuticas, y se estudia el modo de acción, la seguridad y la farmacocinética de dosis múltiples en un número relativamente mayor de personas que padecen la enfermedad en estudio (pacientes: entre 100 y 400). La fase II de investigación clínica puede durar entre 1 y 3 años.
Fase 3
Ensayo clínico de fase III: En los ensayos clínicos de fase III suele buscarse la confirmación de la eficacia y se estudian las dosis elegidas y la pauta de tratamiento, así como la seguridad a largo plazo y las interacciones farmacológicas con la formulación definitiva del medicamento en las indicaciones del caso en un número relativamente elevado de pacientes (entre 1000 y 3000). La fase II de investigación clínica puede durar entre 3 y 10 años.
Fase 4
Ensayo clínico de fase IV: En los ensayos clínicos de fase IV se estudia la seguridad del medicamento en grupos especiales y en las condiciones reales de uso de la práctica clínica en un número muy elevado de pacientes (superior a 5000). Se realizan tras la aprobación del medicamento para uso humano y pueden durar el tiempo que el producto esté en el mercado. Suelen ser estudios de observación.